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Un niño con leucemia se cura gracias a una terapia pionera en la sanidad pública

Es el primer paciente pediátrico curado de leucemia con la nueva terapia genética CAR-T, financiada por el Sistema Nacional de Salud desde el pasado enero.

Aroa Calvo Rodal

Aroa Calvo Rodal

Álvaro, un niño alicantino de seis años y medio, se ha convertido en el primer paciente pediátrico curado de leucemia con una terapia pionera que el Ministerio de Sanidad aprobó hace cuatro meses.
El pequeño padecía una leucemia linfoblástica aguda desde que tenía 23 meses y no respondía al tratamiento convencional. Tras sufrir dos recaídas y someterse a un trasplante de médula sin éxito, fue derivado al Hospital Sant Joan de Déu de Esplugues de Llobregat. Ha sido este hospital barcelonés el que ha anunciado el éxito del tratamiento en el niño, que ya está recuperado y ha podido ''regresar a su ciudad y retomar sus actividades habituales’’.
En enero de 2019 el Ministerio de Sanidad anunció que el Sistema Nacional de Salud financiaría una novedosa terapia genética contra el cáncer, la CAR-T. Este tipo de inmunoterapia, aprobada por la agencia europea del medicamento (EMA), capacita al sistema inmunitario del paciente para que consiga reconocer, atacar y destruir las células cancerosas del organismo. Hasta ahora, había estado disponible únicamente a través de ensayos clínicos.
El Hospital donde ha sido tratado Álvaro, el Sant Joan de Déu de Barcelona, es uno de los tres únicos centros pediátricos acreditados en España para ofrecer el tratamiento CAR-T, junto al Hospital Niño Jesús de Madrid y al Hospital de la Vall d’Hebron de Barcelona.
El pequeño paciente recibió la novedosa terapia genética CAR-T en diciembre. "Álvaro se encuentra fenomenal después de este tratamiento. Está funcionando de momento bien. Ya nos han dado permiso para empezar la vida normal", ha comentado la madre del niño, Marina, en una rueda de prensa.

Un ''hito'' médico

Susanna Rives, hematóloga infantil que ha llevado el caso, ha calificado la recuperación de Álvaro como un ''hito'' médico en la leucemia pediátrica, pues a pesar de que ya se estaba trabajando con inmunoterapias contra el cáncer, no se había conseguido hasta ahora que los linfocitos T reconocieran a la célula tumoral una vez manipulados en el laboratorio.
"Manipulamos genéticamente el linfocito, le cambiamos la información genética y le hacemos un receptor a medida contra esa molécula, haciendo que la reconozca y la destruya", ha comentado la hematóloga.
Esta nueva terapia consiste en extraer sangre del paciente a través de aféresis, una técnica que posibilita separar los componentes de la sangre con el fin de obtener linfocitos T para que destruyan el antígeno tumoral CD19. Los linfocitos T son un tipo de células del sistema inmunitario que, una vez extraídos de la sangre del paciente, se modifican a través de técnicas de ingeniería genética para que expresen en su superficie el receptor CAR-T, que logra reconocer el antígeno tumoral CD19 y destruye las células cancerígenas del organismo.
Cuando se modifican genéticamente, se transfieren de nuevo los linfocitos al paciente. Todo este proceso puede durar entre dos y cuatro semanas y el paciente puede empezar a hacer vida normal pasados unos tres meses. 

Un tratamiento muy efectivo

El Sant Joan de Déu fue el único hospital español que formó parte del ensayo clínico que se hizo a nivel mundial con el CAR-T. Los resultados han reflejado una respuesta muy positiva al tratamiento. Más del 80% de los niños que no habían respondido al tratamiento convencional sí lo hicieron al CAR-T y el 62% de ellos continúan sin rastro de la enfermedad dos años después de haberse sometido a la terapia. Sin embargo, en un 30% de los casos han dado complicaciones de tipo neurológico y de toxicidad en órganos, que han llevado a los pacientes a tratarse en la Unidad de Cuidados Intensivos.

No obstante, estas novedosas terapias están limitadas a utilizarse únicamente para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células B y el linfoma B difuso de célula grande, dos enfermedades de la sangre. Esta terapia está siendo indicada en casos muy concretos, en situaciones en los que los pacientes no hayan respondido a los tratamientos convencionales.
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