Ola solidaria

Matilde, la bebé con atrofia muscular que recibirá el “medicamento más caro del mundo” gracias a la solidaridad de Portugal

El fármaco que puede curar a la bebé de dos meses de esta rara enfermedad cuesta 1,9 millones de euros. Los padres han conseguido reunir 2 millones debido a la ola de donaciones de la población portuguesa.

Foto: Facebook

Portugal entera se ha movilizado para recaudar 2 millones de euros destinados a la compra del “medicamento más caro del mundo” con el que poder tratar la atrofia muscular que padece la pequeña Matilde, de dos meses de edad.

Así lo ha comunicado la familia de la bebé a través de Facebook, que ha asegurado que gracias a la ayuda de la gente se puede cubrir el gasto de este costoso medicamento, llamado Zolgensma, con un valor de 1’9 millones de euros. No obstante, los padres han avisado de que quizás puedan tener “gastos adicionales” durante el tratamiento, aunque todo el dinero sobrante lo donarán a aquellas familias que estén pasando por el mismo problema.

Cuando la madre dio a luz a la pequeña, esta fue diagnosticada con una atrofia muscular espinal de tipo 1, es decir, la enfermedad en su estado más grave que afecta a todos los músculos del cuerpo y provoca una parálisis progresiva, así como pérdida en la fuerza y en las capacidades motoras. Una enfermedad rara que afecta a 60 personas nuevas cada año en España.

Al recibir la noticia, los padres no se conformaron con los fármacos disponibles en su país que tan solo consiguen aliviar los síntomas. Por el contrario, comenzaron a actuar con el fin de que toda Portugal conociera la situación de la bebé y se volcara en ayudar para que esta recibiera un tratamiento eficaz. Y lo lograron. Todo el país respondió con una increíble ola solidaria que ha acabado con una recaudación de 2 millones de euros.

El fármaco Zolgensma fue aprobado en mayo por la agencia reguladora de medicamentos de Estados Unidos: la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés). Se tratará del medicamento más caro del mundo con un precio de salida en el mercado estadounidense de 2,1 millones de dólares. La compañía farmacéutica Novartis ha barajado incluso un precio inicial de hasta 5 millones. Por otra parte, la empresa ha asegurado estar negociando con aseguradoras de EEUU para que estas ofrezcan planes de financiación. Así, por ejemplo, el tratamiento se podría pagar a lo largo de 5 años con cuotas de 425.000 dólares.

Lo excepcional de este medicamento es que puede curar la enfermedad. Hasta ahora, la única forma que había de combatir este padecimiento genético era el fármaco Spinraza, con el que los pacientes deben tratarse durante el resto de su vida. Este medicamento, financiado por la salud pública, tiene un coste de 70.000 euros. Eso sí, su lanzamiento hace ya dos años permitió un cambio en la mejora de las condiciones de vida para muchos afectados. No obstante, un informe de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) revela que “aproximadamente la mitad de los pacientes no presenta mejoría y las mejorías alcanzadas podrían llegar a ser muy discretas”.

Tras la recaudación del dinero, Matilde y sus padres seguramente abandonen el Hospital Santa María de Lisboa, donde han permanecido durante todo este tiempo, para trasladarse desde el país vecino hasta Estados Unidos. La razón es que el fármaco aún no se ha aprobado por la Agencia Europea del Medicamento para que pueda comercializarse en Europa.

La madre también ha agradecido a través de Facebook toda la ayuda que los ciudadanos portugueses le han brindado para tratar a su hija. “No existen palabras en el diccionario para definir todo lo que han hecho por nosotros”, ha manifestado.

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